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モデルナ、プロピオン酞血症PAに察する開発䞭の治療薬 mRNA- 3927 の第 1/2 盞臚床詊隓䞭間デヌタを 2023 幎ASGCT 幎次倧䌚にお発衚

2023 幎 6 月 23 日

報道関係者各䜍

この資料は、モデルナマサチュヌセッツ州ケンブリッゞが 2023 幎 5 月 19 日珟地時間に発衚したものを日本語に翻蚳したもので、報道関係者の皆さたに参考資料ずしお提䟛するものです。資料の内容および解釈に぀いおは、英語が優先されたす。英語版は、https://www.modernatx.com をご参照䞋さい。

  • 现胞内タンパクを補充する開発䞭の治療薬の初の臚床詊隓報告

  • 投䞎した甚量でのmRNA-3927 の忍容性は抂ね良奜で、甚量䟝存的な薬理䜜甚および朜圚的な臚床的有甚性が瀺された

  • 治隓薬ずの関連を吊定できない詊隓治療䞋で発珟した有害事象TEAEsに起因する甚量制限毒性や詊隓䞭止は認められず

  • mRNA-3927 は 280 回以䞊投䞎されおおり、5 人の患者は 1 幎以䞊投䞎を継続第 1/2 盞臚床詊隓は甚量拡倧期ぞ移行

【米囜マサチュヌセッツ州ケンブリッゞ、2023 幎 5 月 19 日発】メッセンゞャヌRNAmRNA治療薬ずワクチンのパむオニアであるバむオテクノロゞヌ䌁業のモデルナNASDAQMRNAは、2023 幎米囜遺䌝子现胞治療孊䌚ASGCT幎次倧䌚にお発衚した、プロピオン酞血症PAに察する開発䞭の治療薬 mRNA-3927 の第 1/2 盞臚床詊隓に関する䞭間デヌタを報告したした。

進行䞭の囜際共同第 1/2 盞臚床詊隓ClinicalTrials.gov IDNCT04159103は、遺䌝孊的に PA ず蚺断された 1 歳以䞊の被隓者を察象に、mRNA-3927 の安党性、薬力孊および薬物動態を評䟡するための倚斜蚭共同、非盲怜詊隓です。本詊隓では、甚量挞増法を甚いお mRNA-3927 の静脈内投䞎を評䟡したした。最初の投䞎レゞメンでは 0.3 mg/kg を 3 週間ごずに静脈内投䞎し、その埌 2 週間ごずに投䞎を行いたした。甚量最適化詊隓投䞎 10 回を完了した被隓者は、非盲怜延長詊隓NCT05130437による治療継続が可胜ずなりたす。本詊隓の䞻芁評䟡項目は安党性および忍容性で、副次的および探玢的評䟡項目には、薬理䜜甚、朜圚的な血挿バむオマヌカヌの評䟡、ならびに代謝代償䞍党むベントMDEsの発珟頻床およびその持続期間が含たれおいたす。投䞎した甚量での mRNA-3927 の忍容性は良奜であり、甚量䟝存的な薬理䜜甚および朜圚的な臚床的有甚性を瀺唆するなど、初期城候が芳察されたした。

これたでに、5 ぀の甚量コホヌトで、合蚈 16 人が mRNA-3927 の投䞎を受けおいたす。このうち 11 人が詊隓を完了し、非盲怜延長詊隓に登録され、うち 5 人は mRNA-3927 の投䞎を 1 幎以䞊受けたした。 mRNA-3927 の投䞎前 12 カ月以内に MDEs を報告しおいたほずんどの被隓者で、投䞎開始埌は MDEsの発珟率が䜎いか、認められたせんでした。

䞡詊隓を通じお合蚈 280 回を超える mRNA-3297 の投䞎が行われ、これは 13 患者幎を超える投䞎経隓に盞圓したす。治隓薬ずの関連を吊定できない詊隓治療䞋で発珟した有害事象TEAEsによる甚量制限毒性や詊隓䞭止は認められたせんでした。臚床詊隓䞭に 15 人の被隓者が TEAEs を報告したしたが、うち 9 人の報告が治隓薬に関連する TEAEs でした。たた 8 人の被隓者に重節な有害事象SAEsが報告されたしたが、ほずんどの SAEs は PA ず関連しおおり、mRNA-3927 ずの関連は認められたせんでした。たた 6 人の被隓者には軜床の泚入に䌎う反応IRRの TEAEs が認められたしたが、ほずんどの事象は初回投䞎時に発珟したした。

モデルナのシニア・バむスプレゞデントで治療薬ずオンコロゞヌ領域の開発責任者カむル・ホヌレン医孊博士Kyle Holen, M.Dは「甚量拡倧期に入っおもなお有望な結果が瀺唆されおいる mRNA-3927 の臚床詊隓を継続しおいきたす。それはこの治隓薬の安党性、有効性をさらに評䟡し、今埌蚈画する臚床詊隓の掚奚甚量を決定するために必芁だからです。本報告は 现胞内タンパクを補充する mRNA 治療薬ずなる可胜性があるmRNA-3927 の初めおの臚床詊隓の結果です。私たちはこれたで 13 患者幎を超えるmRNA-3927 の投䞎経隓を埗るこずができたした。モデルナの研究掻動にご協力くださっおいる患者さん、ご家族そしお研究者の方々に心から感謝いたしたす。そしおプロピオン酞血症だけでなく、その他の垌少疟患に察しおも、mRNA プラットフォヌムの治療薬ずしおの可胜性を、今埌も継続しお探玢できるこずを倧倉嬉しく思いたす」ず述べおいたす。

プロピオン酞血症PAず mRNA-3927 に぀いお

プロピオン酞血症PAは、深刻な眹患率および死亡率を䌎う垌少か぀重節な先倩代謝異垞症であり、党䞖界で 10 䞇人15 䞇人に 1 人が眹患しおいたす。PA は、プロピオニル CoA カルボキシラヌれPCCの α たたは β サブナニットPCCA および PCCB 遺䌝子の病原性倉異に起因し、PCC 欠損症ずそれに続く有害な代謝物の蓄積をもたらしたす。PA は、再発性の生呜にかかわる代謝代償䞍党むベントMDEsおよび倚臓噚合䜵症が特城です。倚臓噚合䜵症には、神経症状、心筋症、䞍敎脈、成長遅延、再発性膵炎、骚髄抑制および易感染性が含たれたす。長期にわたっお蓄積した有害な代謝物は様々な臓噚を傷害し合䜵症を匕き起こし、MDEs の発珟頻床が倚いほど認知機胜は䜎䞋したす。珟圚、PA の根本原因を暙的ずする有効な治療法はありたせん。

mRNA-3927 は、新芏の静脈内投䞎される脂質ナノ粒子LNP 補剀で、PCCA および PCCB サブナニットタンパク質をコヌドする 2 ぀の mRNA を内包しおおり、肝臓における PCC 酵玠掻性を回埩させたす。现胞内タンパク質をコヌドするこずにより、mRNA 治療薬ずしお急性代謝代償䞍党の予防ず治療に圹立぀可胜性がありたす。

モデルナ瀟に぀いお

モデルナは、2010 幎の創業から今日たでの 10 幎匷の間に、メッセンゞャヌRNAmRNA分野の科孊研究型䌁業から、珟圚は 7 ぀のモダリティにわたる倚様なワクチンず治療薬の補品ならびに臚床開発段階のプログラムを有する䌁業ぞず発展したした。モデルナは mRNA ず脂質ナノ粒子補剀を含む幅広い知的財産ポヌトフォリオを構築し、最新の倧芏暡補造蚭備では迅速な臚床開発ず臚床䜿甚を目的ずした生産が可胜です。モデルナでは囜内倖の様々な政府や䌁業ずの提携関係を継続しおおり、革新的な科孊の進展ず速やかな補造拡倧の実珟を可胜にしおいたす。最近では、これらモデルナの胜力を結集した䟋ずしお、新型コロナりむルス感染症拡倧に察し、効果的なワクチンを早期に開発、承認取埗に至ったこずがあげられたす。

モデルナの mRNA プラットフォヌムは、基瀎および応甚の研究・医薬デリバリヌ技術・補造においおの継続的な進歩を目指しお構築されおおり、感染症、免疫腫瘍孊、垌少疟患、埪環噚疟患、䞊びに自己免疫疟患のための治療薬ずワクチンの創出を可胜にしおいたす。過去 8 幎間、Science 誌によりトップのバむオ医薬品䌁業ずしお遞出されたした。モデルナは、Great Place to Work®により、米囜で「働きがいのある䌚瀟」ずしお正匏に認定されたした。さらなる詳现は、www.modernatx.com たたは
https://www.modernatx.com/ja-JP をご芧ください。

将来予枬に関する衚明

プレスリリヌスには、改正された 1995 幎床米囜民事蚌刞蚎蚟改革法の意味の範囲内における将来予枬に関する蚘述が含たれおいたす。これには、mRNA-3927 に関連する甚量䟝存的な薬理䜜甚および朜圚的な臚床的有甚性、急性代謝性䞍党の予防および治療における mRNA 治療薬の朜圚的な圹割、ならびにmRNA-3927 の臚床開発蚈画および進行状況などを含みたす。 将来予枬に関する声明は堎合によっおは「予定である」、「かもしれない」、「はずである」、「可胜性がある」、「期埅する」、「意図する」、「蚈画する」、「目的ずする」、「予想する」、「信じる」、「掚定する」、「予枬する」、「可胜性」、「継続する」、たたはこれらの語句の吊定圢もしくはその他の同等の語句によっお識別するこずができたす。ただし、これらの語句がすべおの将来予枬に関する声明に含たれおいるわけではありたせん。本プレスリリヌス䞭の将来予枬に関する衚明は玄束ず保蚌のいずれでもなく、それらには既知および未知のリスク、䞍確実性、およびその他の芁因が関わり、その倚くはモデルナの統制の範囲倖にあり、か぀実際の結果を将来予枬に関する衚明に衚珟されおいる、あるいはそれから黙瀺的に瀺されるものから倧きく異なる可胜性があるため、これらの将来予枬に関する衚明に察しお過床に䟝存しないようお願いいたしたす。これらのリスク、䞍確実性、およびその他の芁因には、米囜蚌刞取匕委員䌚SECのりェブサむトwww.sec.govから入手可胜な、モデルナが SEC に提出した 2022 幎 12 月 31 日を期末ずする幎床のフォヌム 10-K 幎次報告曞およびそれ以降に SEC に提出した曞類の「Risk Factors」欄に蚘茉されたリスクず䞍確実性が含たれおいたす。法によっお求められる堎合を陀き、モデルナは本プレスリリヌスに含たれるいずれの将来予枬に関する衚明に぀いおも、新たな情報、将来的な展開、あるいはその他のいずれを理由ずするかを問わず、曎新たたは改蚂する意図たたは責任を持ちたせん。これらの将来予枬に関する衚明はモデルナの珟時点での予枬に基づくものであり、本プレスリリヌスの日付においおのみ有効です。