mRNAは、疾患の予防や治療に関して免疫システムを助けるタンパク質の作り方を体に教えたり、免疫システムを訓練したりする働きがあり、科学者たちは研究を続けています。そもそもタンパク質とはどのような物質で、私たちの体内で、どのような働きをしているのでしょうか？

先天性代謝異常は、体が食物を代謝または分解する方法を妨げる稀な遺伝性疾患です。これは、食物をエネルギーに変えるのを助ける酵素やタンパク質が欠損していたり、完全に機能していなかったりすることによって引き起こされます。これらの機能は遺伝的に引き継がれることがあるため、家族に受け継がれることがあります。

多くの希少疾患は、遺伝子変異によりタンパク質が欠損したり、完全に機能しなかったりすることにより発症します。現在、7 ,000種類以上の異なる希少疾患が確認されています。これらの中には、プロピオン酸血症、メチルマロン酸血症、糖原病などの代謝異常疾患が含まれています。